ASAP for Children

ASAP for Children est une association d’intérêt général qui soutient la recherche médicale sur les mutations du gène ASAH1, responsables notamment de la SMA-PME, une maladie génétique neurodégénérative.

Sans traitement pour les guérir, les enfants qui en sont touchés dépassent rarement la fin de l'adolescence.

Convaincue que la recherche médicale vit une période révolutionnaire grâce au génie génétique et aux biotechnologies, l’association ASAP for Children n’a qu’un seul et unique objectif : guérir au plus vite ces enfants, en contribuant au financement de la production d’un traitement de thérapie génique dont les résultats pré-cliniques sont extrêmement prometteurs.

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